Klinisch Wetenschappelijk Onderzoek met medicijnen verloopt in verschillende onderzoeksfasen.
Tijdens een fase I onderzoek wordt onderzocht welke hoeveelheid van het medicijn maximaal kan worden gegeven aan patiënten met kanker. Hierbij wordt dus gekeken naar de bijwerkingen van het medicijn en wordt de maximaal tolereerbare dosis (MTD) vastgesteld. Dit type onderzoek wordt vrijwel uitsluitend in de Universitaire Medische Centra gedaan (de UMC’s) en het NKI-AVL.
Indien de maximale dosis is vastgesteld kan in een fase II onderzoek de werkzaamheid van het medicijn bij een bepaalde soort of verschillende soorten kanker worden uitgezocht. Hierbij wordt dus meer aandacht besteed aan het resultaat van het middel. Tevens kunnen de bijwerkingen verder worden vastgelegd. Indien uit dit fase II onderzoek positieve conclusies kunnen worden getrokken wat betreft effect en verdraagbaarheid kan het medicijn in een fase III onderzoek worden vergeleken met de standaardbehandeling van dat moment. In dit fase III onderzoek is vaak sprake van een loting (randomisatie) om te bepalen welke behandeling gaat worden gegeven: de nieuwe of de standaard. Soms wordt er ook gebruik gemaakt van een placebo (nepmiddel) waarbij de arts en patiënt niet weten welk middel wordt gebruikt. Aan het einde van dit fase III onderzoek kan de conclusie zijn dat de nieuwe behandeling beter is of minder bijwerkingen geeft met hetzelfde resultaat. Dit kan leiden tot registratie van het nieuwe medicijn voor deze vorm van kanker. Andersom kan het ook zijn dat de standaardbehandeling nog steeds de beste optie blijkt te zijn en heeft langdurig onderzoek geen nieuwe registratie opgeleverd.
Alle geregistreerde middelen bij niercelkanker en bij andere kankersoorten, maar ook bij andere ziekten, zijn op deze manier onderzocht. In fase III onderzoeken bij niercelkanker is bijvoorbeeld Sutent® vergeleken met interferon, is Nexavar® vergeleken met een placebo en is interferon met of zonder Avastin® gegeven. Resultaten van de genoemde onderzoeken in de afgelopen jaren hebben geleid tot diverse registraties voor de behandeling van gevorderde niercelkanker.
Klik hier voor de folder van het KWF over wetenschappelijk onderzoek bij kanker